21世纪经济报道记者 朱萍 北京报道2015年以来，中国药品监管体制改革取得了重要进展，带来了我国医药创新生态系统经历重大转折，实现历史性跨越。2020中国医药创新在研发管线和上市新药的数量指标上位居全球“第二梯队”前列。

但与成熟市场相比，创新药在我国的引入还存在较大差距。近日，在2022金陵药物经济学论坛暨江苏省药学会药物经济学专委会年会上，RDPAC（中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会）执行总裁康韦援引数据称，过去十年，创新药在中国上市的比例仅为23%，远低于成熟市场；医药创新生态体系的差异是导致差距的重要原因，包括临床开发能力、审评审批环境、知识产权保护、支付体系等。

为此，康韦认为，未来五年中国医药创新生态系统需要围绕关键要素持续提升，并通过创新体系各环节联动，实现推进“创新药同步上市（即全球创新药尽早来中国上市）”；提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性；确保以“创新回报”为核心的产业可持续发展。

其中，创新回报问题，多位业内人士一致认为这是直接关系着中国创新药未来发展的关键，也有观点认为应该通过多层次支付来支持创新药的发展。在上述年会上，中国药科大学丁锦希教授也对高值创新药提出了三个阶段的保障模式，分别是商保独立支付、商保协同支付、最后是医保常规支付。“第一个阶段商保独立支付，人群不确定，费用高，解决了高值创新药投入大，单价高的问题；到了第二个阶段，由商保来协同支付，然后是医保常规支付。希望通过努力，把这个蓝图最后转化为实际的施工图，能够在今年、明年或者最晚后年能够真正地实现。”

近年来，我国医药创新发展迅速，康韦介绍称，2016-2020年中国上市的创新药超过200个，聚焦疾病负担最大和增速最快的几大疾病领域（其中肿瘤药为Top1，占40%），大大提高了患者对治疗这些重大疾病的创新药品的可及性。

2021年国家药品监督管理局(NMPA)共批准83款新药，其中国产新药51款，进口新药32款，其中抗肿瘤药仍旧为Top 1，共26款，占比31%，这与近些年抗肿瘤药品领域稳健的研发计划相关；其次伴随新冠疫情等呼吸系统及传染性疾病爆发，有23款传染性疾病的药品获批，占比26%。

梳理也可以发现，2021年无论是包括基石药业、亚盛药业等在内的中国本土创新企业还是阿斯利康、礼来等跨国药企都加强了对创新药推进的力度，同时也加强了相互之间的合作。

年会上，阿斯利康全球执行副总裁，国际业务及中国总裁王磊也表示，过去10年阿斯利康在中国纳税翻了7倍，先后在7大治疗领域引进了40多款药物；阿斯利康也通过中国智慧健康创新中心，按各个治疗领域打造创新的商业模式，为助力政产学研一体化，通过与中金合作基金为本土创新提供资本赋能，目前已经投资了8家公司，部分已经上市。

医药创新也是助力实现“健康中国2030”战略的重要手段：据麦肯锡、IHME综合数据预测，到2040年，我国总体疾病负担，为4亿年DALY（失能调整生命年）。通过三类健康提升手段（预防性手段，治疗性手段，突破性技术研究），可降低最多55%的疾病负担。

以肿瘤领域为例，靶向药、免疫治疗、细胞治疗等创新疗法相比传统化疗能够显著提升部分晚期癌症患者五年生存率。

但康韦也指出，医药创新投入大、周期长、风险高，需合理回报以激励持续创新：“开发一种创新的生物制药产品是一项复杂、持续多年和资源密集型的活动。需要10年或更长时间（10-15年），平均耗费26亿美元，且需要广泛的跨境专业知识和学术研究人员、科学家、医生和其他合作伙伴之间的合作，才能将候选分子开发成具有完全规模化生产工艺的可供患者使用的生物制药产品。”

康韦援引数据称，在过去十年中，生物制药行业在研究上花费了超过1.6万亿美元，在不同疾病领域为改善世界各地患者的生命健康做出了重大贡献。

实际上，生物制药产品的开发早在临床研究开始之前就开始了。首先需要进行基础研究，以尽可能多地了解相关疾病和病症以及药物应对体内疾病的方式。接下来是在实验室及动物身上对候选药物进行临床前研究，以生成安全性数据和参数以及其他相关信息。

“一旦临床前工作完成，候选生物药物必须在人体中进行试验，通常分为三个临床试验阶段。最初，在少数健康患者中试验生物制药产品的基本安全性，并最终在更大范围的‘三期’关键临床试验中检验药物在部分目标人群中的安全性和有效性。在这个过程中会有很多次失败；例如，在美国，进入临床试验的新分子实体中只有12%获得上市批准。”康韦指出。

因此，康韦建议建立与创新药产业发展相契合的支付体系。依据药品生命周期制定价值导向的支付政策，在专利期内给予并维持合理的价格水平使得创新获得合理回报，从而鼓励持续创新，推动产业健康发展。严格区分创新药和仿制药/生物类似药的价格形成机制。如果给创新药在市场独占期的价格过低，企业是没有持续的动力投资医药创新的，投资人也会离开。

中国药促会执行会长宋瑞霖也指出，2020年之后，资本对创新的热度大幅下降，同时医疗在对接方面也出现了问题。据了解，北京药品阳光采购平台和卫健委公布的2018年—2020年部分上市创新药北京进院情况显示，这些药品上市后一年能够进入医院的并不乐观，如康柏西普2018年上市至今有4年，进入北京医院数是26家，而北京的三级医院有70多家；泽布替尼去年批准的，进入北京医院的数量就1家。

“若2018年—2019年纳入国家医保目录的肿瘤创新药进院比例仅为15%—20%，是很严重的问题，不仅仅影响了企业的市场，更加严重影响了患者的用药可及。”宋瑞霖指出。

为此，对专利保护期内新药，康韦建议建立以价值为导向的评估和定价方法。建议对创新药围绕创新价值、临床价值、社会价值、患者价值进行多维度价值评估和分级，对能带来额外价值获益的高价值等级药物给予溢价。

参照药的选择及其价格是影响价值评估和价格测算的重要因素。对参照药选择，建议以临床价值为导向，优选作用机制相同/相近的药品，确保具有最高可比性和可替代性。

参考价格的选用要考虑药品生命周期，创新药与仿制药处在药品生命周期的不同阶段，其成本结构差异巨大，建议不以仿制药价格作为核价依据。

康韦特别提出，集采中选价格不适合用于创新药医保支付标准测算，因为二者临床价值不同、研发成本不同、在药品生命周期中所处阶段不同，特别是带量与不带量的价格形成逻辑不同、采购和使用规则不同。创新药的国家医保谈判不带量，进入医保后的准入链条长、临床用药管理指标多，医院回款不保障。

在上述年会上，百济神州总裁吴晓滨也指出，医药是政策导向最重要、监管最严格的领域，所以政策也是医药创新可持续发展的最重要保驾护航的部分。

对于医保目录的调整，吴晓滨表示，希望1.0的创新药在新的适应症上有规则，即新增适应症以后不要每次都砍价。“像PD-1这样的后面还有二三十个适应症，再砍就没了，怎么能够有很好的续约。”

宋瑞霖也指出，目前支付端主要是以价格为主导的，这种灵魂砍价的方式，使得整个支付端对创新而言正在形成相互对立的场景。使用端，临床合理用药“一品两规”以及整个发展，使得三者现在还没有形成完善的系统的联动。

丁锦希介绍称，药品准入有五个环节，申报、遴选、测算、谈判以及执行，其中有一类产品准入特别困难，即高值创新药。“鉴定高值创新药有三个概念，包括治疗的疾病比较严重；基本上都是first-in-class的药，所以临床的疗效也非常好；价格非常贵，因为它前期研发投入很大。”

丁锦希认为，对于一种高值创新药，才上市一年两年就让它降价65%甚至70%、80%，这个难度非常大，因为企业成本都没有收回，所以不少企业上市后就放弃申报，不进行谈判了。“高值创新药进医保，想让老百姓更好地能够用到这些药，解决负担问题，难度非常大，它与基金的可持续性、风险管理是有矛盾的。”

这个问题怎么解决？丁锦希坦言，这是一个世纪难题，全球都面临同样的问题。

不过，丁锦希认为，自从国家提出多层次保障以后，思路可以开拓一下，不仅仅可以在基本医保做文章，也可以把商保跟基本医保，包括创新支付协同起来。

据介绍，丁锦希团队近两三年来也一直在以CAR-T等产品做相关研究，因为这一大类的都是高值创新药，治疗严重疾病，疗效很好，价格很贵，人群不确定。“在研究中，我们提出来一个三阶段的保障模式，什么三阶段呢？就是创新药物才上市的时候，疗效很好，但是很多不确定，特别是它的人群不确定，价格一下子砍不下来，让它先进商保，由商保独立支付，一方面进行先行保障，降低患者的负担，同时我们也收集大量真实世界的数据，为今后医保准入做基础；第二个阶段，即商保过了一段时间以后，可以考虑商保跟创新支付套在一起，也就是量价协议，用商保支撑，让它以一种新型的方式进医保，解决人群不确定导致量、费用的问题；最后再进行医保的常规支付，这样一个三阶段的推进的模式。”

丁锦希表示，目前国家在大力推多层次保障，在国家政策的引导下，商保也开始蓬勃发展。目前，支持创新药物的医保报销的商保大体上有两个款型，一款是惠民保或者称作城市定制型，还有一款是百万医疗险。这两款商保产品，都不同程度地开始将一些治疗严重疾病的高价药，疗效不错的高价药纳入到商保里。

但丁锦希也指出主流商保还存在一些结构性的问题，即商保的参保率比较低，赔付率比较低，保障期比较短，跟医保的衔接也比较弱。

就此，丁锦希指出，后续支撑医疗保险的商保，主流的产品应该是针对中高收入的人群，而不是普罗大众；同时要高受益，扩大保障范围，提高理赔待遇，真正做到买了商保，如果生了病，特别是大病，可以得到理赔。

“今后要想把商保提上来，真正对高值创新药有一定支撑作用，可能要解决商保清单的问题，个人建议路径是由中国银保监会跟国家医保局提一个原则性的商保的遴选标准，中国保险行业协会可以进行做一个筛选，其实筛选大体的思路跟医保是差不多的，我们在医保经过五年的工作，我们也积累了很多的经验。有了这个清单以后，商业保险公司它比基本医保好，它可以在清单里面选择，这样解决一个范围的问题。”丁锦希指出。

现在中国的惠民保都是一年期，这并不利于持续发展，商保也要长期限，目前银保监会也已经提出来，鼓励保险公司要开发长期的保险。“这个长期的保险，从保险的角度来讲，从医疗商业保险角度来讲，关键有两个机制，一个是可续保，一个是可转保。”丁锦希指出，如果能够在机制上，甚至在法律的顶层设计上把可转保和可续保的问题解决，那么就会鼓励中青年人、健康人，从早年就开始投保，这样才能够扩大商保的来源，才能够真正能够使得商保的资金池足够。

与此同时，丁锦希也强调，商保和医保之间必须高衔接，这样才能让投保人更方便，也助力持续性。

王磊也支持多层次保障制度，以更多的支付形态支持创新药发展，并指出，我国国家医保资源有限，需要保基本，所以要积极探索多层次保障制度，除了基本医疗保险外，也建议尽可能地企业、个人，包括一些发达沿海城市有节余财政这部分和个人账户购买惠民保等，大力发展相关商业保险。