21CC(cancercare)，我们关注与癌症相关的一切！21世纪新健康研究院创新资讯栏目——21CC肿瘤情报，梳理一周肿瘤资讯，全面聚焦癌症防治，早发现早诊断早治疗，与君健康同行。
一、新药（新适应症）获批
●中国生物制药盐酸安罗替尼胶囊获批第五个适应症
4月19日，根据中国生物制药公告，中国生物制药自主研发的抗肿瘤药盐酸安罗替尼胶囊（商品名：福可维）已获中国国家药品监督管理局颁发药品注册证书，适应症为无法手术的碘治疗抵抗的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（RAIRDTC）。这是继晚期非小细胞肺癌、软组织肉瘤、小细胞肺癌、甲状腺髓样癌后，安罗替尼获批的第五个适应症。
安罗替尼此次获批RAIR-DTC适应症，成为首个获批该适应症的国产原研靶向创新药，不仅革新了复发╱转移性RAIR-DTC的治疗格局，也为国内患者提供了新的强有力的用药选择。
●兆科药业晚期霍奇金淋巴瘤治疗药物获批上市
4月21日，根据NMPA官网，李氏大药厂子公司兆科药业申报的抗肿瘤新药盐酸丙卡巴肼胶囊（Natulan）正式获批上市，用于晚期霍奇金淋巴瘤治疗。
据报道，此次获批基于一项名为NCT02800447的验证结果，该研究观察及比较了BEACOPP基线方案组（包括博来霉素、依托泊苷、盐酸阿霉素、环磷酰胺、长春新碱、丙卡巴肼及泼尼松的联合化疗）及ABVD治疗方案组（包括盐酸阿霉素、博来霉素、长春碱及达喀尔巴嗪的联合化疗）对晚期霍奇金淋巴瘤患者的客观缓解率。
结果显示，共入组的93名晚期霍奇金淋巴瘤患者中，BEACOPP基线方案组的客观缓解率并不逊色于ABVD方案组。而且，在完成四个周期的治疗后，BEACOPP基线方案组（每个周期21天）的完全缓解率显著提高至16.22%（6/37），该数据在ABVD方案组（每个周期28天）则为2.17%（1/46）。
二、研发／临床进展
●斯丹赛生物CAR-T产品获FDA快速通道资格
4月19日，斯丹赛生物宣布，美国FDA已授予GCC19CART快速通道资格。GCC19CART是一种靶向GCC的自体CAR-T治疗产品，为斯丹赛生物开发的用于治疗复发难治转移型结直肠癌的实体肿瘤疗法。
●康诺亚生物ADC药物获美国FDA快速通道资格
4月19日，康诺亚生物医药科技有限公司发布公告称，其在研新药CMG901用于治疗复发/难治性胃癌及胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）的适应症已于近日获美国FDA授予快速通道资格（FTD）。此前，CMG901已于2021年3月获美国FDA批准临床试验，2022年4月获孤儿药资格认定。CMG901是靶向Claudin18.2的抗体偶联药物（ADC），含Claudin18.2特异性抗体、可裂解连接符及毒性载荷一甲基澳瑞他汀E（MMAE），其为首个在中国及美国均取得临床试验申请批准的Claudin18.2抗体偶联药物。Claudin18.2特异性高表达于胃癌、胰腺癌及其他实体瘤中，使其成为癌症治疗的理想靶点。
●全球首款PI3Kδ/CK1ε抑制剂撤回上市申请
近日，TGTherapeutics宣布自愿撤回U2组合Ukoniq(umbralisib)联合ublituximab治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤成人患者的生物制剂许可申请/补充新药申请。此次撤回的决定是基于最近更新的III期UNITY-CLL试验的总生存期数据。
此外，该公司还自愿停止销售Ukoniq，意味着该公司唯一一款产品也将退出市场。2021年2月，Ukoniq获FDA加速批准上市，用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。Ukoniq是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε抑制剂。
●中国生物制药抗肿瘤I类新药获批临床试验
4月20日，根据公告，中国生物制药宣布，其自主研发的抗肿瘤I类新药注射用（TQB2930）获得中国国家药品监督管理局批准开展药物临床试验，用于晚期恶性肿瘤患者的治疗。
TQB2930是一种靶向实体肿瘤细胞的双特异抗体，实现了针对两个靶点的协同增效作用。其能够阻断肿瘤生长的驱动基因信号，并通过多种机制杀伤肿瘤细胞。临床前药效试验显示该分子能够显著抑制肿瘤生长。
●基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果发布
近日，基石药业公告称，其同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》重磅发表。该研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病患者无事件生存期和总生存期的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。2019年7月基石药业宣布全球III期注册试验AGILE在中国完成首例患者给药，中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。同时在包括美国在内的其他国家和地区，艾伏尼布片该新适应症的上市申请正与相应的药品监督管理部门积极展开沟通。此外，拓舒沃®已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。
●君赛生物首款TIL细胞新药获得NMPA临床试验默示许可
4月24日，君赛生物自主开发的首款TIL细胞药物“自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101TIL）”（受理号：CXSL2200070）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。该品种是全球首个无需清淋、无需IL-2注射的天然TIL细胞药物，其有效性与安全性经过临床验证，可大幅提高TIL细胞疗法的可及性。
据了解，TIL细胞疗法从新鲜肿瘤组织中分离与富集肿瘤杀伤性细胞，经体外功能修复与规模扩增，通过静脉回输到患者体内发挥抗肿瘤效果，已在多种类型晚期实体瘤上展现高比例、长持久性的客观缓解疗效，是最具潜力的实体瘤疗法之一。
三、肿瘤投融资与合作
●绿叶制药子公司博安生物拟境外IPO
4月20日，山东博安生物技术股份有限公司的《境外首次公开发行股份(包括普通股、优先股等各类股票及股票的派生形式)审批》已获证监会接收材料。
博安生物是绿叶制药集团的附属公司，于2013年成立，是一家全面综合性生物制药公司，专业从事治疗用抗体开发，专注于肿瘤科、自身免疫、疼痛和内分泌疾病。截至目前，博安生物历经5轮融资，投资方包括山东省新动能基金、尚珹投资、文森投资、高特佳投资、建银国际、元生创投、BOCG蓝海资本等。
●天晴康方与轩竹生物达成联合治疗合作协议
4月21日，根据公告，中国生物制药联营公司正大天晴康方（上海）生物医药科技有限公司（天晴康方）与轩竹生物科技股份有限公司（轩竹生物）达成联合治疗合作协议，据此，协议双方就天晴康方的派安普利PD-1单抗与轩竹生物的AXL抑制剂将展开联合探索实验，共同开发联合治疗在实体瘤中的应用。
本次合作将充分发挥康方生物在大分子肿瘤免疫治疗和轩竹生物在小分子靶向治疗领域的专业优势，探索免疫联合疗法在非小细胞肺癌等领域的应用，惠及更多癌症患者。
●罗氏携手梯瓦推进苯达莫司汀中国可及性
近日，罗氏制药中国宣布与以色列知名制药企业梯瓦制药公司（Teva）达成创新合作协议，双方将整合各自优势资源，进一步扩大原研的盐酸苯达莫司汀（商品名：存达）在中国的可及性。通过这次合作，罗氏制药中国将进一步丰富血液肿瘤领域产品管线，拓展淋巴瘤治疗全景，并继续携手各方推动中国淋巴瘤规范化诊疗。
存达是Teva公司自主研发的原研盐酸苯达莫司汀，于2018年在中国获批，用于治疗在利妥昔单抗或含利妥昔单抗方案治疗过程中/治疗后疾病进展的惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
●融晟医疗宣布完成数千万元A轮融资
苏州融晟医疗科技有限公司近日宣布完成数千万元A轮融资，本轮融资由醴泽资本领投，现有股东乔景资本跟投，由点石资本担任独家顾问。
融晟医疗成立于2019年，是一家专注肿瘤精准内放射介入治疗领域的平台型公司。公司基于放射粒子内照射支架技术，开发了一系列针对不同适应症的支架产品。目前，公司首款产品胆道粒子支架已获得国家创新医疗器械认证，正在进行NMPA注册申报工作。
四、21CC一周观点
●双抗肿瘤药临床研发技术指导原则意见稿发布，肿瘤药研发现状如何？难点何在？
4月11日，国家药监局药审中心发布公开征求《双特异性抗体类抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》意见的通知，就临床试验风险控制、最佳给药策略的确定、临床试验设计、免疫原性、生物标志物开发等方面提出了需要特别关注的问题，帮助企业科学地开展临床研究。
此前即有业内人士向21世纪经济报道记者指出，目前国内双抗药物的产业链集中在中上游环节，众多企业通过研发外包服务降低研发成本，影响上游的主要因素为生物反应器的类型及培养条件。同时，由于双特异性抗体易引起聚合体情况，对抗体的纯化提出更高要求。
在4月15日-4月22日为全国肿瘤防治宣传周，国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部部长杨志敏指出，新药开发始终要以患者需求为导向，并建议需要加强对肿瘤疾病学的全面认识，在患者选择中要考量精准人群分型，要通过应用科学工具助力新药研发等。
●肿瘤治疗选择上，部分患者存在误区
广东省人民医院肿瘤医院副院长、广东省肺癌研究所所长钟文昭教授向21世纪经济报道表示，现在患者获取知识的途径有很多，患者或家属会花很多时间、精力，投入很大的热情去学习最新的抗癌知识。但是他们对这些知识的理解，对肿瘤生物学行为的理解，对规范化治疗的理解还是片面的，容易被网上碎片化的信息所误导。
在肿瘤治疗选择上患者也有几个误区，一是片面追求新药，二是频繁更换方案。有些还没有上市的新药，他们通过各种途径寻找这些药物，但往往没有选择合适的适应症；一个治疗策略需要2-3个疗程才起效，才能确定是否要调整方案，有些患者一个疗程就会复查，或者单纯跟进肿瘤学指标，效果不明显又更换方案，导致整个治疗很混乱，容易为后续治疗带来很多不确定的因素以及负面的影响。总而言之，患者需要在肿瘤专科医生的多学科指导下，建立一个规范化、标准化治疗基础上的个性化治疗，而不是根据碎片化的信息随意治疗。
●乳腺癌防治要“早、早、早”
中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长兼秘书长江泽飞向21世纪经济报道表示，严格来说乳腺癌是一个积累性的中老年疾病，年龄越长越有累计得病的可能性，所以中国发病高峰年龄还是在50岁左右。
乳腺癌的防治强调三个早，即早筛查、早诊断、早治疗。
“早筛早诊要给予不同危险度人群相对个体化的筛查计划，如有已知基因突变、已知家族史或者已知乳腺不典型增生史的属于高危人群，应该定期检查，检查频度可能是一年两次；而对于很多健康的女性，两年一次就够了。”江泽飞补充，同时建议尽可能在相对固定的医疗机构进行检查，实现动态连续的监测。
“另外，不同年龄女性的检查手段也不同，年轻女性通过专业医生的查体和B超检查即可，钼靶适合于40岁以上的女性。”江泽飞说。
●新药研发越来越难，AI能帮多少忙？
在癌症发病率和死亡率居高不下的情况下，研发成本高、周期长、回报率低已成为掣肘制药企业新药开发的三座大山，人工智能（AI）的迅速发展为新药研发提供了新思路，那么AI到底能为新药研发提高多少效率？节约多少成本？
医药产业高级分析师孙翔宇向21世纪经济报道记者表示，AI技术目前在新药研发中尚未达到预期，药企要看到AI在研发中的实际作用才愿意付费。
“之前人工智能处于新兴技术的概念阶段，和传统研发模式相比，人工智能的确是新思路，但目前人工智能还没有达到行业预期，真正在应用层面的突破性案例还很少。AI医药研发企业越来越多，但药企也越来越务实，只是理念好，药企不一定愿意付费，AI企业必须拿出来实打实的东西，让药企看到AI真的有用才行。”孙翔宇表示。
